Maladies et hormones du système nerveux (DHNS)

L'unité de recherche « Maladies et Hormones du Système Nerveux » travaille pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits dans le domaine des maladies et lésions du système nerveux. Les objectifs sont la protection des cellules nerveuses, l’amélioration de la neurorégénération, y compris la régénération des gaines de myéline, et la réhabilitation fonctionnelle.

Les projets de recherche tirent parti des modèles poisson-zèbre, souris, rat et primates non humains, ces derniers grâce à la collaboration avec le « Molecular Imaging Research Center » (MIRCen). Des outils génétiques (lignées de souris transgéniques conditionnelles) et des outils pharmacologiques sont disponibles. Nos deux infrastructures technologiques comprennent:
1) le séquençage nouvelle génération (NGS), également connu sous le nom de séquençage à haut débit, d’exomes entiers accompagné d’analyses bioinformatiques ;
2) le profilage précis et sensible de stéroïdes dans des échantillons biologiques de petite taille par chromatographie en phase gazeuse couplée à la spectrométrie de masse en tandem (GC-MS/MS).

Dans le cadre du LabEx « NanoSaclay » et en collaboration avec le « Centre National de Référence pour les Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Rares » (NNERF) et avec l’Institut Galien, nous explorons l’utilité d’ARNsi conjugués à des nanoparticules pour traiter des neuropathies monogéniques périphériques. Un grand pas en avant a été la réussite d’un essai clinique de Phase III, qui consistait à traiter l’amyloïdose héréditaire à la transthyrétine par des ARNsi thérapeutiques incorporés dans des nanoparticules lipidiques.

Des petites molécules neuroactives conjuguées à des nanoparticules offrent une opportunité thérapeutique pour accélérer et améliorer la régénération des nerfs périphériques. Nous combinons des procédures microchirurgicales innovantes avec des traitements pharmacologiques ou de la thérapie génique pour améliorer la vitesse et la qualité de régénération des nerfs périphériques. Le passage de la recherche expérimentale à la clinique est assuré grâce à notre collaboration étroite avec le Département de Neurochirurgie de l’Hôpital Tiantan de Beijing.

En collaboration avec l’Institut Baulieu, nous étudions le rôle de la protéine chaperonne et immunophiline FKBP52 dans les fonctions et les dysfonctionnements de la protéine neuronale Tau. Celle-ci fait partie de la famille des protéines associées aux microtubules et module leur stabilité. Les travaux des chercheurs de l’Institut Baulieu ont révélé un rôle clé de la FKBP52 dans des maladies neurodégénératives, et en particulier dans les tauopathies.

• Michael SCHUMACHER