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Qualité de vie - Santé - Aliments
Approches génétiques intégrées et découvertes thérapeutiques pour les maladies rares (INTEGRARE)
Unité de recherche U 951
"INTEGRARE" (Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares, UMR_S951) est une unité de recherche spécialisée dans la recherche de transfert et dans la thérapie génique des maladies génétiques rares. L'unité s'intéresse principalement aux myopathies, maladies métaboliques, maladies du sang ou déficits immunitaires. Utilisant des vecteurs viraux recombinants (AAV et vecteurs lentiviraux) ou les technologies CRISPR, les travaux de recherche visent à concevoir des approches thérapeutiques, définir les paramètres pharmacologiques et la sécurité des approches, et à lever les verrous notamment pour éviter les réponses immunitaires au traitement de thérapie génique.
Les candidats thérapeutiques prometteurs sont développés vers la clinique à travers les programmes thérapeutiques de Généthon. Plusieurs essais cliniques de thérapie génique sont actuellement en cours.
INTEGRARE est un partenariat entre Généthon, (une organisation privée de R et D créée par l'AFM/Téléthon), l'Inserm et les Universités (Université d'Evry / Université Paris Saclay, EPHE).
Thématiques d'innovation
1 bis, rue de l'Internationale
Généthon
91002 ÉVRY
Expertises
-biothérapies, développement préclinique
-transfert de gène dans le foie et métabolisme
-étude des myopathies et dystrophies musculaires
-thérapie génique, transfert de gènes, édition du génome
-immunologie, réponses immunes, déficits immunitaires
Secteurs d'applications
- Biotechnologies
- Santé / Bien-être
Effectif total
Nombre de chercheurs : 30
Nombre de doctorants : 14
Equipements ouverts à la collaboration
-plateforme d'imagerie et de cytométrie
Mots clés
Exemple(s) de travaux
-transfert de gène du foie et induction de tolérance immune
-thérapie génique des dystrophies musculaires progressives
-nouvelles approches pour la thérapie génique des maladies neuromusculaires
Publications
Relations industrielles et scientifiques
Collaborations privées
Genosafe
Yposkesi
Spark Therapeutics
Audentes Therapeutics
Etablissements de rattachement
Département(s) de recherche
- SDV (Sciences de la vie)